La gran mayoría de enfermedades raras (el 80%) son de base genética y se producen por la mutación de un solo gen. Por eso, si se sustituye ese gen enfermo por uno sano, se puede lograr la curación de la enfermedad. Para lograr eso se necesitan los llamados vectores virales: unos vehículos que transportan el gen sano al punto exacto del ADN donde debe implantarse para sustituir al dañado. Hasta ahora, estos tratamientos se ofrecían en países como China, EE UU, Francia o Italia, en los que el tiempo de espera para ser atendido supera los dos años.
Esta tecnología ya ha aterrizado en España de la mano de Vivebiotech. La compañía donostiarra es la primera y, hasta la fecha, la única del país capaz de producir vectores virales. Se calcula que unos tres millones de personas están pendientes de recibir un tratamiento para la enfermedad de origen genético que padecen.
La compañía tiene la primera sala blanca del país para la producción de vectores virales, ubicada en sus instalaciones del Parque Científico y Tecnológico de Guipúzcoa (San Sebastián). La instalación, de 90 metros cuadrados, está equipada con biorreactores y un laboratorio de 210 metros cuadrados.
“El principal elemento con el que trabajamos es el vector lentisoma. Esperamos que pueda ser autorizado en tres cuatro años para ser utilizado como vector de terapia génica”, explica Ramírez. En cuanto pueda ponerse a trabajar en la sala blanca, el equipo de Vivebiotech se ocupará, al menos al principio, de preparar virus para ensayos preclínicos o clínicos. “En un futuro, tenemos la capacidad para entrar en ensayos de más alcance, como los de fase III, en los que se requiere que los fármacos sean testados en miles de sujetos”, expone.
